Biotecnologia aplicada a doenças genéticas

O ser humano possui um vasto material genético, com diversos tipos de genes diferentes, com a finalidade de proporcionar informações necessárias para a produção de substâncias importantes para o organismo. Para se processar essas informações é necessário o perfeito funcionamento do organismo para não ocasionar erros biológicos, formando moléculas defeituosas ou sequer produzindo-as. 

Porém, o organismo humano é complexo e o conteúdo genético do genoma permite a possibilidade dessas falhas serem corrigidas. Quando isso não é suficiente, apresenta-se a doença genética.

O aparecimento de erros em genes resulta em funções desreguladas que prejudicam as atividades fisiológicas do organismo. Por exemplo, um câncer é fruto de uma célula defeituosa multiplicando-se desenfreadamente, provocando os tumores. 

A biotecnologia é uma ferramenta recente muito estudada na aplicação direta em seres humanos, tentando tornar possível a manipulação genética das células humanas. Essa tecnologia, em teoria, permitiria a remoção de um gene defeituoso e a inserção do gene saudável. Em pesquisa recente, foram obtidos resultados positivos na tentativa de curar células cancerígenas em culturas isoladas, fazendo com que a célula voltasse a realizar as atividades normais.

Células infectadas por vírus também podem ser alvos de ferramentas biotecnológicas. Alguns tipos de vírus têm a capacidade de acoplar o seu material genético ao DNA de outros seres vivos, fazendo com que a célula infectada continue viva, mas constantemente produzindo mais vírus para infectar outras células, como é o caso do HIV. Há estudos que obtiveram sucesso na remoção do HIV de células infectadas em culturas isoladas, podendo concluir que é possível haver a cura para essa infecção. Porém, o organismo humano possui diversas informações genéticas que, muitas vezes, se assemelham quase que por completo, tornando muito difícil o desenvolvimento de uma tecnologia totalmente específica para uma determinada informação genética.

Os sucessos que ocorrem nos estudos conduzidos em culturas isoladas muitas vezes não podem ser significativos o bastante para haver a confirmação de uma cura. Essas culturas não refletem toda a diversidade do organismo humano nem todos os locais que essa tecnologia pode reagir, pois se ela não for totalmente específica, pode acabar induzindo erros genéticos em outras células que não eram o alvo de ação. A biotecnologia é uma ferramenta que fornece diversas possibilidades no tratamento de doenças, porém é necessário haver mais estudos para confirmar a sua eficiência.

João Gabriel Gouvêa da Silva – 6° semestre do curso de Farmácia

Referências:

DOUDNA, J.A.; CHARPENTIER,E. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science. Washington, v. 346, 2014.

HU, W. et al. RNA-directed gene editing specifically eradicates latent and prevents new HIV-1 infection. PNAS. Washington, v. 111, n.31, p.11461-11466, 2014.